Malattie rare Newsletter

ALERT Malattie rare !
Top News / Terapia cellulare

Holoclar, una terapia a base di cellule staminali, nel deficit di cellule staminali limbari: parere positivo del CHMP

L’European Medicines Agency ( EMA ) ha raccomandato Holoclar, il primo prodotto medicinale di terapia avanzata ( ATMP ) a base di cellule staminali, per l’approvazione nella Unione Europea. Holocla …

Fibrosi cistica

Prevenzione e trattamento delle infezioni bronchiali da Pseudomonas aeruginosa nei pazienti con fibrosi cistica: Consenso spagnolo

Pseudomonas aeruginosa è il patogeno principale nelle infezioni broncopolmonari nei pazienti con fibrosi cistica. Questa infezioni può essere sradicata soltanto nelle fasi iniziali della infezione, …

Ipertensione polmonare

Ipertensione polmonare arteriosa: Macitentan, un antagonista del recettore della endotelina, riduce il rischio e il tasso di ospedalizzazione per tutte le cause

Uno studio ha valutato l’effetto di Macitentan ( Opsumit ) sulla ospedalizzazione dei pazienti sintomatici con ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ). L’ipertensione polmonare arteriosa è una mal …

Malattie lisosomiali

Cerdelga, terapia orale di prima linea per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) capsule, l’unica terapia di prima linea per via orale nei pazienti adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. L’ …

Focus On: Tirosinemia ereditaria di tipo 1

I bambini con tirosinemia ereditaria dopo screening neonatale: Nitisinone migliora l’esito

Il Nitisinone ( Orfadin ) ha trasformato il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 ( HT1 ). Tuttavia, il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare è correlato all’età in cui il tratta …

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restri …

Database di News -> Biomedicina.it

Focus Malattie rare

Una analisi predefinita di sottogruppo di due studi di fase III INPULSIS, presentata all’European Respiratory Society ( ERS ) Congress, ha mostrato che Nintedanib rallenta la progressione della malatt …

Studio PRECREST: Creatina nei soggetti a rischio di malattia di Huntington

Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità della Creatina ad alte dosi, la possibilità di iscrivere soggetti premanifesti e soggetti a rischio per il 50% in uno studio di prevenzione, e il po …

Masitinib superiore a Sunitinib nei pazienti con GIST avanzato

Da uno studio prospettico, in aperto, è emerso che i pazienti con tumore stromale gastrointestinale, inoperabile, avanzato, Imatinib-resistente, trattati con Masitinib ( Masivet ), hanno presentato un …

Pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, trattati con Eteplirsen: stabilità al test del cammino fino alla settimana 120

Sarepta Therapeutics ha annunciato i dati fino alla settimana 120 dello Studio 202, un studio di estensione di fase IIb in aperto riguardante Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne …

Trattamento della leucemia linfoblastica acuta nella sindrome di Down

I bambini con sindrome di Down sono ad alto rischio per lo sviluppo di leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B ( DS-ALL ) associata a prognosi sfavorevole sia per un alto tasso di r …

 

Ipertensione Newsletter di Aggiornamento

ALERT Ipertensione !

Top News / Ipertensione oculare con l’uso prolungato dei contraccettivi orali

L’uso prolungato dei contraccettivi orali può aumentare il rischio di ipertensione oculare e di glaucoma

Le donne di 40 anni d’età o superiore che hanno fatto uso di contraccettivi orali possono andare incontro a un aumentato rischio di ipertensione oculare o di glaucoma auto-riferito. I dati sono sta …

Focus On: Ipertensione arteriosa polmonare

Ipertensione arteriosa polmonare: Selexipag è efficace, ma non riduce la mortalità

E’ stata valutata la sicurezza e l’efficacia di Selexipag ( Uptravi ) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare. GRIPHON ( Prostacyclin [ PGI2 ] Receptor Agonist in Pulmonary Arterial Hyper …

Controversie: Denervazione renale

Controversie sulla denervazione renale: l’esperienza del mondo reale in due Centri nel Regno

La denervazione renale ( RDN ) è una terapia per il trattamento dell’ipertensione resistente ( TRH ). Gli studi Symplicity HTN-1 e Symplicity HTN-2 hanno riportato tassi di risposta superiori all’ …

News

I farmaci per l’ipertensione sono più efficaci se assunti durante la notte

Ricercatori dell’Università di Vigo in Spagna hanno concluso uno studio affermando che i farmaci per l’ipertensione dovrebbero essere assunti durante la notte, in quanto contribuiscono a controllare l …

Terapia con Vitamina-D nei soggetti con pre-ipertensione o ipertensione

Una grande quantità di evidenze epidemiologiche e sperimentali suggerisce che la carenza di Vitamina D possa promuovere l’ipertensione. Ciò sostiene la possibilità che l’integrazione con Vitamina-D …