Malattie rare Newsletter di Aggiornamento
ALERT Malattie rare !Top News / Ipertensione arteriosa polmonareI dati offerti dallo studio AMBITION rappresentano uno dei più importanti avanzamenti nel trattamento di pazienti con PAH. La riduzione del rischio del 50% per il fallimento clinico raggiunto con la terapia di combinazione rispetto alla monoterapia indica che questa strategia di trattamento potrebbe potenzialmente diventare lo standard di cura nel trattamento dei pazienti con PAH naive al trattamento con sintomi di classe funzionale WHO/ NYHA II e IIINazzareno Galiè, Università di BolognaIpertensione arteriosa polmonare: la combinazione Ambrisentan e Tadalafil riduce il rischio di fallimenti clinici, rispetto alla monoterapiaNel corso del Congresso dell’European Respiratory Society ( ERS ), sono stati presentati i risultati dello studio AMBITION, che ha valutato la combinazione di Ambrisentan e Tadalafil nei pazienti naiv …APPROFONDIMENTOStudio AMBITION: efficacia e sicurezza della combinazione di Ambrisentan e Tadalafil nella ipertensione arteriosa polmonareAMBITION è uno studio randomizzato, in doppio cieco, disegnato per confrontare l’efficacia e la sicurezza della combinazione di Ambrisentan e Tadalafil, rispetto a entrambi i farmaci in monoterapia, i …Top News / Fibrosi polmonare idiopaticaFibrosi polmonare idiopatica: Nintedanib rallenta la progressione del 50%Una analisi predefinita di sottogruppo di due studi di fase III INPULSIS, presentata all’European Respiratory Society ( ERS ) Congress, ha mostrato che Nintedanib rallenta la progressione della malatt …Altre NewsEncefalopatia fatale imprevista improvvisa in adulti con indizi di mutazioni del gene OTCLa carenza di ornitina transcarbamilasi ( OTCD ) legata al cromosoma X spesso non viene riconosciuta negli adulti, dal momento che le manifestazioni cliniche non sono specifiche, sono spesso episodich …Eterogeneità clinica e genetica della carenza di acil-coenzima A deidrogenasi a insorgenza tardivaLa carenza multipla di acil-CoA deidrogenasi ( MADD ) è una malattia autosomica recessiva causata da deficit di trasferimento degli elettroni di flavoproteina o di di trasferimento elettronico della f …Progressione della malattia di Gaucher: la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine riduce incidenza di splenectomia e di complicazioni alle ossaLe complicanze a lungo termine e le condizioni associate alla malattia di Gaucher di tipo 1 possono includere splenectomia, complicanze ossee, ipertensione polmonare, malattia di Parkinson e tumori ma …
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MediExplorer, la bancadati di notizie tratte dalla letteratura medico-scientificaAllargamento delle indicazioni per Lumizyme negli Stati Uniti per il trattamento della malattia di PompeLa Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l’indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qualsiasi età o fenotipo. L’approvazione di … LeggiIctus e malattia di FabryLa malattia di Fabry è una rara malattia ereditaria del metabolismo, associata a insufficienza renale, scompenso cardiaco, e a complicanze cerebrovascolari.L’ictus ischemico e l’ictus emorragico nella malattia di Fabry si … LeggiSclerosi sistemica: rischio più elevato di nascite pretermineSono stati valutati gli esiti materni e fetali nelle donne con sclerosi sistemica. Sono stati raccolti in maniera prospettica i dati su 99 donne con sclerosi sistemica provenienti da 25 Centri italiani, e sono stati analizzati in modo retrospettivo. … Leggi |