Ipercolesterolemia Newsletter

ALERT Ipercolesterolemia !

Top News /  Nuova era nel trattamento cardiovascolare ?

Meta-analisi: i dati di mortalità offrono la prova più convincente che gli anticorpi monoclonali che hanno come bersaglio PCSK9 rappresentano una classe potenzialmente “rivoluzionaria” di farmaci ipolipemizzanti.

I dati devono, tuttavia, essere confermati nel lungo periodo

Gli inibitori di PCSK9 appaiono abbassare la mortalità generale e cardiovascolare

Il trattamento con inibitori PCSK9 che abbassano i livelli plasmatici di colesterolo è associato a un ridotto rischio di morte per tutte le cause e una riduzione delle morti cardiovascolari in una met …

FOCUS ON: Inibizione PCSK9 / Alirocumab / Evolocumab

Efficacia e sicurezza di Alirocumab nella riduzione dei lipidi e degli eventi cardiovascolari

Alirocumab ( Praluent ), un anticorpo monoclonale che inibisce la proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 ( PCSK9 ), ha dimostrato di ridurre i livelli di colesterolo LDL ( lipoproteina a …

Inibizione di PCSK9 con Evolocumab nella ipercolesterolemia familiare eterozigote: studio RUTHERFORD-2

L’ipercolesterolemia familiare eterozigote è caratterizzata da basso assorbimento cellulare di colesterolo LDL, aumentate concentrazioni plasmatiche di colesterolo LDL, e malattie cardiovascolari prem …

Inibizione di PCSK9 con Evolocumab nella ipercolesterolemia familiare omozigote: studio TESLA Parte B

L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una rara e grave malattia causata da clearance plasmatica molto bassa o assente di LDL, sostanzialmente aumentato colesterolo LDL, e accelerato sviluppo di m …

Statine

Diabete mellito di tipo 2: la terapia di associazione Simvastatina ed Ezetimibe è associata a un più basso tasso di eventi avversi cardiaci rispetto alle statine ad alta potenza assunte da sole

Le recenti sperimentazioni hanno mostrato una riduzione del rischio di eventi cardiaci avversi maggiori ( MACE ) con la terapia a base di Simvastatina e Ezetimibe ( Vytorin ) nei pazienti con sindrome …

Il Punto su:  Diagnosi clinica di ipercolesterolemia familiare

In Italia sarebbero 200.000-250.000 i soggetti con ipercolesterolemia ereditaria, ovvero una persona su 200. Un numero, a detta degli Esperti, però sottostimato.

Secondo Claudio Borghi dell’Università di Bologna la ragione di un dato così irrisorio è dovuta alla convinzione che per scoprire questa anomalia nella produzione di lipidi nel sangue occorra un test genetico.

La procedura è molto più semplice perché la propensione al colesterolo alto è identificabile con un semplice questionario.

Poche domande di facile intuizione riguardanti la storia familiare e personale del paziente, le abitudini e lo stile di vita comparate ai valori di colesterolo sono sufficienti per permettere al medico di capire che nel psso produttivo dei lipidi qualche cosa non va come dovrebbe.

FarmaExplorer.it: il database di news

per i Medici

 

Farmaci che aumentano i livelli di colesterolo HDL: la risposta a Dalcetrapib varia in base al genotipo

Una nuova ricerca ha dimostrato che gli effetti di Dalcetrapib sugli esiti aterosclerotici possono essere influenzati da polimorfismi del gene ADCY9. Dalcetrapib, un inibitore della proteina di trasferimento degli esteri del colesterolo ( CEPT ), … Leggi

Varianti genetiche influenzano la risposta del colesterolo LDL alla terapia con statine

Due nuove varianti genetiche che influenzano il grado di riduzione del colesterolo LDL in risposta alla terapia con statine sono state identificate in una analisi di ampie dimensioni che ha riguardato soggetti trattati con questi farmaci … Leggi

Effetto di un farmaco di RNA interference sulla sintesi di PCSK9 e sulla concentrazione di colesterolo LDL sierico in volontari sani

La proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 ( PCSK9 ) si lega ai recettori LDL ( lipoproteina a bassa densità ), portando alla loro degradazione. Studi genetici hanno dimostrato che mutazioni con perdita di funzione in PCSK9 portano … Leggi

 

Xagena Corner

Ipercolesterolemia: Alirocumab, inibitore PCSK9, riduce il colesterolo LDL del 62% a 24 settimane, rispetto al placebo

I risultati di 4 studi di fase 3 del Programma clinico ODYSSEY che ha riguardato Alirocumab ( Praluent ), un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio PCSK9, in pazienti con ipercolesterolemia, …

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Malattie rare Newsletter

ALERT Malattie rare !
Top News / Terapia anti-IL-1 nelle malattie rare

Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti-interleuchina-1

Nonostante le indicazioni autorizzate limitate, i farmaci anti-interleuchina-1 ( anti-IL-1 ) sono spesso utilizzati nella pratica clinica per un numero crescente di malattie autoinfiammatorie. È s …

News

Anakinra, un farmaco anti-IL-1, nel trattamento della reticoloistiocitosi multicentrica

La reticoloistiocitosi multicentrica ( MRH ) è una rara istiocitosi multisistemica non-Langerhans caratterizzata da noduli cutanei e grave poliartrite distruttiva, talvolta associata a sintomi costitu …

Apremilast per la sindrome di Behcet

Le ulcere orali, il segno distintivo della sindrome di Behçet, possono essere resistenti al trattamento convenzionale; pertanto, sono necessari farmaci alternativi. Apremilast ( Otezla ) è un inibit …

Focus On: Fibrosi cistica

Orkambi sicuro ed efficace per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con due copie della mutazione F508del

Due studi clinici di fase III hanno valutato un trattamento di combinazione in pazienti affetti da fibrosi cistica. I risultati hanno mostrato che l’associazione Lumacaftor e Ivacaftor ( Orkambi ) è …

Focus On: Sclerosi sistemica

Stimolatori della guanilato ciclasi solubile: Riociguat inibisce la fibrosi cutanea sperimentale di diverse eziologie

Gli stimolatori della guanilato ciclasi solubile ( sGC ) hanno recentemente dimostrato di inibire la via di segnalazione del fattore di crescita trasformante beta ( TGF-beta ). Uno studio si è pos …

Focus On: Alcaptonuria

Alcaptonuria: identificate 12 nuove varianti del gene HGD in 99 pazienti

Alcaptonuria ( AKU ) è una malattia autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene HGD ( omogentisato-1,2-diossigenasi ) che porta a deficit di attività enzimatica HGD. E’in corso il Progetto …


FarmaExplorer.it: il database di news

per i Medici

Ofev, il primo inibitore della tirosin-chinasi, per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ofev ( Nintedanib ) per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ), una malattia polmonare debilitante e ad esito fatale, che è asso …

Ataluren per il trattamento della fibrosi cistica da mutazione nonsense nel gene CFTR

Ataluren ( Translarna ) è stato sviluppato per ripristinare la produzione di proteina funzionale nelle malattie genetiche causate da mutazioni nonsense, che sono la causa della fibrosi cistica nel 10% …

Cerdelga, terapia orale di prima linea per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) capsule, l’unica terapia di prima linea per via orale nei pazienti adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. L’ …

Effetti epigenetici e neurologici e sicurezza di alte dosi di Nicotinamide in pazienti con atassia di Friedreich

L’atassia di Friedreich è una malattia degenerativa progressiva causata da deficit della proteina fratassina. Ripetizioni GAA espanse all’interno dell’introne 1 del gene della fratassina ( FXN ) por …

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restri …

Xagena Corner

FDA grants Fast Track Designation to GZ/SAR402671, an investigational substrate reduction therapy, for the treatment of Fabry disease

The Food and Drug Administration ( FDA ) has granted Fast Track designation for the development of GZ/SAR402671, a new investigational oral substrate reduction therapy for the treatment of Fabry disea … read article

Charcot-Marie-Tooth type 1A disease: PXT3003, a low-dose combination of Baclofen, Naltrexone and Sorbitol, appears safe

Using combinations of well-known approved drugs has for the first time been shown to be potentially safe in treating a rare disease. The study has also shown some promising preliminary results for th …

 

Tumori Newsletter

ALERT Oncologia !

Top News / Melanoma avanzato / Approvato in Europa il primo inibitore del checkpoint immunitario

Melanoma avanzato: Opdivo, un inibitore del checkpoint PD-1 come prima linea anche nei pazienti trattati in precedenza

La Commissione europea ha approvato Opdivo ( Nivolumab ), un inibitore del checkpoint immunitario PD-1, per il trattamento del melanoma avanzato ( non-operabile o metastatico ) negli adulti, indipende …

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ASCO VALUE FRAMEWORK / Indicatori di performance per i farmaci oncologici

ASCO Value Framework, un sistema per misurare il valore del trattamento antitumorale

ASCO ( American Society of Clinical Oncology ) ha pubblicato un sistema di misurazione del valore delle opzioni di trattamento dei tumori. Il framework è nella forma di una scala che misura il bene …

Il caso Alimta

“Tumore del polmone non-a-piccole cellule: Pemetrexed ( Alimta ) associato al Cisplatino ha dimostrato un punteggio di beneficio netto per la salute di 0 ( zero ) su 130 e costa circa 9200 dollari al mese rispetto a circa 812 dollari al mese per Cisplatino e Gemcitabina “

L’ASCO prima ha valutato il farmaco nel tumore del polmone non-a-piccole cellule senza distinzione istologica e ha assegnato un beneficio pari a zero rispetto allo standard di cura, poi su sollecitazione di Eli Lilly ha focalizzato l’attenzione sul tipo non-squamoso e il beneficio è salito a 16 su una scala 0-130.

Alimta trova indicazione nel tumore del polmone non-a-piccole cellule non-squamoso

Approfondimento

ASCO Value Framework: applicazione in scenari clinici

La Task Force ASCO ha applicato il framework di quattro scenari clinici in cui più studi hanno confrontato le nuove opzioni di trattamento con gli attuali standard di cura: trattamento di prima linea …

Versione in lingua inglese su: DrugsNews.net

Xagena Corner
A) Focus On: Tumore del testa-collo

Efficacia di Pembrolizumab nel tumore testa-collo ricorrente o metastatico

Al 51° Meeting dell’American Society of Clinical Oncology ( ASCO ) sono stati presentati i nuovi dati dello studio di fase 1b KEYNOTE-012 su Pembrolizumab ( Keytruda ), un anticorpo monoclonale diretto contro PD-1, utilizzata come monoterapia in … Leggi

B) Focus On: Tumore alla mammella

Studio MARIANNE: T-DM1 non migliora la sopravvivenza libera da progressione rispetto a Trastuzumab più un taxano nei pazienti con carcinoma mammario HER2+ localmente avanzato o metastatico

Il trattamento con T-DM1 ( Trastuzumab emtansine; Kadcyla ) ha comportato una sopravvivenza libera da progressione non-inferiore, ma non-superiore, rispetto a Trastuzumab ( Herceptin ) più un taxano ( …

C) Focus On: Mieloma multiplo

Elotuzumab più Lenalidomide e Desametasone ritarda la progressione nel mieloma multiplo

L’aggiunta dell’anticorpo monoclonale Elotuzumab a un regime standard per il mieloma multiplo recidivato / refrattario, in fase precoce, ha esteso la durata della remissione in media di 5 mesi. La combinazione di Elotuzumab, Lenalidomide e … Leggi